식약처, 새로운 다발신경병증 희귀 치료제 허가 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료제 허가…환자 치료 기회 확대 기대 서병배 기자 news@sisatopic.com

2024년 11월 15일(금) 11:20

식품의약품안전처

[시사토픽뉴스]식품의약품안전처는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 siRNA 주사제 희귀의약품 ‘암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)’을 11월 15일 허가했다고 밝혔다.

이 약은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 3개월에 1회 투여(피하주사)하며, 주성분 부트리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 siRNA로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제하여 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다.

식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획이다.